Diego y Maricruz tienen una enfermedad ultrarrara y grave que una terapia por uso compasivo puede revertir
En España hay localizados unos 40 pacientes con ASMD, una enfermedad genética que afecta a órganos vitales y para la que la EMA aprobó el primer fármaco en el verano de 2022 y que todavía no tiene precio establecido en España.
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