Una innovadora terapia génica cura a los ‘niños burbuja’ sin efectos adversos
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Una innovadora terapia génica cura a los ‘niños burbuja’ sin efectos adversos. Abc, 18/04/2019.
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A los dos años, los bebés con inmunodeficiencia combinada severa ligada al X tienen sistemas inmunitarios completamente funcionales después del tratamiento. Los niños han experimentado mejoras sustanciales en la función de su sistema inmunológico y han crecido con normalidad hasta dos años después del tratamiento. Este estudio marca la primera vez que se utiliza un vector de lentivirus y un busulfán específico de baja dosis como tratamiento primario para los recién diagnosticados con SCID-X1.
A los dos años, los bebés con inmunodeficiencia combinada severa ligada al X tienen sistemas inmunitarios completamente funcionales después del tratamiento. Los niños han experimentado mejoras sustanciales en la función de su sistema inmunológico y han crecido con normalidad hasta dos años después del tratamiento. Este estudio marca la primera vez que se utiliza un vector de lentivirus y un busulfán específico de baja dosis como tratamiento primario para los recién diagnosticados con SCID-X1.